[临床疗效评价模式的建立浅思] 浅塘休闲模式26

临床疗效评价模式的建立浅思

临床疗效评价模式的建立浅思 摘要:中医药对疾病的治疗强调整体观,不仅仅是针对“病因”治疗,更注重 调整和改善人体脏腑、气血功能,着眼于患病的“人”,而非人患的“病”,这更符合现 代医学模式和人们对于健康的认识。如何将中医临床疗效体现出来,现已成为大 家关注的热点问题。

关键词:中医临床;
疗效评价;
证候疗效评价;
评定量表 1现行中医临床疗效评价体系概况 1.1临床疗效评价指标由于生物医学模式的影响,在相当长的时间里,西医 学对疾病的疗效标准,着重于评价病因学、解剖学、病理损害、生化等指标的改 变。过去在中医临床疗效评价中,也多数自觉或不自觉地照搬了西医过去生物医 学模式的疗效评价方法和标准,从单侧面、单生物学因素进行疗效评价的研究。

由于临床常会遇到患者“病”的指标恢复正常,而主观不适症状仍然存在的现象,因 此对于疾病的疗效评价,只重视疾病的生物学指标是不够的,还应该重视患者“人” 的一面。随着医学模式和疾病谱的改变,现代医学逐渐认识到患者自身心理感受 在临床疗效中的意义,临床疗效评价体系中也开始重视对于人体功能活动和生存 质量的整体评价。

近年来,中医药治疗相关疾病的疗效评价指标主要包括以下几方面:①疾 病疗效评价;
②证候疗效评价;
③临床主要症状、体征的疗效评价;
④理化检查 (如影像学指标、生化指标、病理指标等);
⑤生存质量;
⑥合并症的发生;
⑦安 全性评价:包括不良反应的症状、体征及理化检查;
⑧卫生经济学评价:包括治 疗成本的计算、成本-效果分析等。

笔者认为,在具体指标的选择上,应结合各病种的具体病情,选择具有代表 性、确定性、区别能力、互相独立的指标,从而初步建立既体现中医特色优势,又 与现代诊疗模式相适应的临床疗效评价指标集。例如,对功能性疾病,以现代化功 能性检查和中医证候学、生存质量的评价指标为主;
对疑难疾病,则应采用宏观 和微观、整体和局部、近期和远期相结合的综合指标;
对于一些慢性迁延难愈的 疾病,则不能仅从近期证候学改变判断,更应重视结局指标的意义。

1.2临床疗效评价方法为了突显中医整体观念的思想,除临床疗效评价的指标体系有所变化,从单 一指标向多元指标集转变,从单纯西医指标向包括病证指标在内的中西医并举的 指标集的转变外,综合临床疗效评价方法也应运而生。中医综合临床疗效评价方 法不再满足于多指标单一统计方法结果的叠加,而是把各指标作为整体的一部分, 运用综合疗效评价方法予以综合立体评价。

常用的临床疗效评价方法较多,如秩和比法,可消除异常值干扰,解决指标 值为零时在统计处理中的困惑,能在充分利用原有信息的基础上起校正作用,所以, 在涉及病死率的疾病疗效评价中具有一定意义。

对于一些慢性病,更看重整体效益及内部各指标的全面、协调发展,而不是 单项指标的特色,考虑运用非线性加权综合法、TOPSIS理想点法、多层次灰色评 价等方法。

1.3存在的问题 临床疗效评价包括疗效评价指标和疗效评价方法两个方面。二者之间的关 系,简言之,前者决定后者,后者服从和服务于前者。在中医疗效评价指标和方法的 研究中,关键还是要解决评价指标问题。

中医药对疾病的治疗着重对人体的整体调节,其对机体的多层次、多环节、 多靶点的作用及在此基础上产生的整体调节,已被认为是产生疗效的依据所在。

评定中医药有效性结局的选择既不应从单纯的生物医学模式出发,也不应当是多 指标的简单叠加。这一方面是由于疾病指标的选取不应是随意而为,应该在一定 标准下进行;
另一方面,还要考虑到指标之间是否存在潜在的重复性。因此,对中 医临床疗效评价指标的选择上,应从整体水平考虑,从而对中医药临床疗效作出客 观、系统的评价;
否则,用现代医学指标来评价中医的证候疗效,不仅掩盖了中医 药的疗效,而且不利于中医药事业的发展。因此,建立符合中医自身规律和特点的 临床疗效评价体系具有重要的现实意义。

2证候疗效评价的重要性 中医学与西医学最根本的区别在于中医学以人为中心,从人体功能状态、 运动状态和状态变化的规律着眼,掌握和调控人体生命活动。有“活力的人”是其 观察、调控的对象,而患者自我感受、体验的反馈是辨证论治中被高度关注的重 要内容。中医学强调整体调节、辨证论治,重视患者治疗后的满意度和生活质量改善的指标,其实这就是最具体、最直接的评价方法。在医学疗效评价中,中医治 疗效果常会受到质疑,究其原因,就是由于缺乏检验中医临床疗效的统一标准,使 临床效果无法重复。笔者在文献调研中也发现,大多数作者对于疾病、症状等均 采用自拟的疗效标准进行评价。

陈可冀院士认为,评价中医药疗效应强调四性,即:①合理性,其理论思维、 病证结合的评估标准以及统计学要求合理;
②重复性,其疗效结论主客观误差小, 经得起他人重复;
③随机性,设计观察验证及后续都能体现;
④代表性,基本可以 反映当代实际医疗水平[1]。总之,对于中医疗效评价应建立既符合现代医学模式 的评价标准,使之能得到医学界公认;
又能体现出中医药整体调节特色和优势的 综合中医临床疗效评价方法、指标体系和标准。

辨证论治是中医学的精髓,在评价中医临床疗效时,不应缺少反映证候改善 程度的指标。笔者注意到,各版《中药新药临床研究指导原则》对所列每一种疾 病都确定了中医证的疗效判断标准,这等于提示所有的疾病都要评价中医证的疗 效。强调建立具有自身特色的中医疗效评价指标和方法体系,在某种程度上也进 一步突出了“证”在中医疗效评价中的地位和作用。

近年来,众多学者开展了中医证候的研究。有学者认为,为了降低医生主观 因素的影响,可采用降维升阶的方法[2]。首先对证候进行单因素提取,即进行降 维;
然后进行多因素分析,采用归纳方法,把证候复合成一个“整体”,即证候的升阶, 使临床试验中受试对象达到“同质性”要求。另外,也可以采用主证的辨证方法,有 研究者根据文献资料及专家意见,拟定某一疾病证候类型访谈大纲,通过大样本调 查、分析比较,得出主证(出现率大于50%的症状、舌象、脉象)[3]。再根据主证出 现的频度来确定各证型疗效的关键指征,结合定量研究的方法,进行严格数理统计 分析,完善“证候评定量表”,建立中医证候评价体系。

值得注意的是,中医的“证”作为疗效评价指标是基于临床经验和逻辑判断 确定下来的,不是按照一种严密的论证和验证体系研究出来的,因此,借助现实的 “证”进行的疗效评价是比较粗糙的,也难以深入并推广。例如,首先就涉及证候的 规范化。证候规范化包括证名的规范和证的诊断标准的规范,其中证候诊断标准 的研究是证候规范化研究的主要内容。中医证候复杂、多维,证候量化自拟标准 多,带有很强的主观性和随意性。因此,尽管中医界把证作为体现中医特色的疗效 评价指标,但目前它还不具备“标准”的性质和要求。中医证候规范化和中医证候 疗效评价体系在某种程度上具有顺序上的先后性,跨越发展存在一定难度。3关于中医临床量表的建立 从理论上说,客观存在的任何一种现象都是可以认识的,因为客观存在就有 数量,有数量就可以测量,能测量就可以重复。中医临床疗效也决不是只能在某一 人手里重复,一定能量化表达,让人理解。

评定量表是用来量化观察所得印象的一种测量工具,被广泛应用于心理、 医学、社会等评估。评定量表的编制是严格按照测量学的原理和方法进行的。在 专家经验与文献基础上,进行一系列研究和评价,不单是罗列症状,编成症状清单 或词表,而是需要经过信度、效度的检验。

临床结局报告(Patientreportoutcome,PRO)就是一种直接来源于患者,没有 医生或其他任何人对于患者反应的解释,对患者健康状况的各个方面进行评定的 量表[4]。

中医临床诊疗时大多采取医生口头询问和患者的口头回答等方式,尚处在 单纯的模糊的经验现象积累阶段,未能找出对患者描述的症状进行更深一层的量 化分级方法。因而,难免会因医者个人知识面和经验的不同,出现症状疗效评价的 差异,从而不能对患者病情进行精确评价、系统分析。

患者主观的痛苦与不适是软指标,软指标需要合理评价才能得以推广使用。

在完善现代临床评价体系的过程中,如果借鉴量表的相关信息,建立基于患者报告 的结局评价指标量化测量体系来评价中医临床疗效,将会解决中医疗效评价中的 模糊性和不确定性问题。笔者认为,将PRO量表研究的相关内容与之相结合,借用 量表测评的方法,建立符合中医自身规律和特点的临床疗效评价方法,这将为建立 适合中医特色的疗效评价体系拓展新思路。